İnsanoğlu henüz kendi DNA’sını büyük ölçüde değiştirebilecek biyoteknolojiye sahip değil fakat bazı sağlık sorunlarını aşmak için gözler gibi vücudun belli bölümlerinde gen düzenlemeleri yapabilmeye çok yakınız.

Editas Medicine isimli girişim, önümüzdeki iki yıl içerisinde gen tamir programının testlerine başlamaya ve biyoteknoloji için yeni bir kilometre taşını geride bırakmaya hazırlanıyor. Editas’ın ilk hedefi, nadir görülen bir körlük türünü, genlerdeki kötü bölümleri düzenleyerek iyileştirmek.

Editas Medicine, üç yıl önce geliştirilen ve biyoloji laboratuvarları arasında hızla yayılan ‘CRISPR’ isimli bir teknolojiyi kullanıyor. Teknoloji halihazırda maymun DNA’larını düzenlemek için kullanıldı fakat Editas klinik olarak kullanan ilk firma olacak.

Girişimin ilk hedefi, leber konjenital amorozisi (LCA) isimli nadir bir göz hastalığını iyileştirmek. LCA, ışığın ulaştığı retina hücrelerini etkiliyor ve bu da hastaların karanlıkta görememelerine ve gündüzleri birbirlerine yakın renkleri ayırt edememelerine sebep oluyor.

CRISPR teknolojisinin LCA tedavisindeki uygulanma prosedürü ise şu şekilde işliyor: İçerisinde DNA yönergeleri bulunan virüsler doğrudan hastanın retinasına enjekte ediliyor; bunlar arasında sorunlu geni istenilen yerden kesecek olan protein de yer alıyor.

Editas, tedavi anında CES290 geninden 1000 DNA harfinin anında silindiğini söylüyor. Deneyler, tedavinin ardından hasta bölgeleri alınan genlerin sorunsuz çalışması gerektiğini gösteriyor. Fakat klinik testlere geçilmeden önce terapinin önce hayvanlar üzerinde denenmesi gerekecek.

CRISPR teknolojisi teoride tüm gen anormalliklerini iyileştirmek için kullanılabilir fakat insan vücudundaki bazı hücre türlerinde DNA tamiri yapmak diğerlerine göre daha zor. Gözün bir istisna olmasını sağlayan ise tedavinin doğrudan sorunlu bölge olan retinaya uygulanabilirliğinin kolay olması.

Editas geçtiğimiz ağustos ayında, aralarında Bill Gates ve Google Ventures gibi tanıdık isimlerin de bulunduğu 13 yatırımcıdan 120 milyon dolar yatırım almıştı.

Yazar Hakkında

mm

Girişimcileri, şirketleri, yatırımcıları ve profesyonelleri bir araya getiren geniş bir ekosistem olan İTÜ Çekirdek, kimyadan elektroniğe, bilişimden biyogenetiğe tüm sektörlere açık bir girişimcilik merkezidir.

Paylaşım
Close