Hakkımızda & İletişim

Başlığı yanlış okumadınız. Bilim insanlarının şimdiki hedefi insan DNA’sını düzenlemek! Associated Press’in haberine göre Amerika’daki bir gurup gen araştırması yapan bilim insanı bir hastanın genetik kodunu değiştirmek, kısacası DNA’sını düzenlemek için çalışmalara başladı.

Bu olayın kahramanı 44 yaşındaki Brain Madeux. Maddeux, Hunter Sendromu adı verilen genetik bir bozukluğa sahip. Daha açıklayıcı olmak gerekirse karaciğer hücrelerinde kompleks ve vücuda zarar verebilecek molekülleri parçalayabilen bir gen bulunmuyor. Bu durum da Maddeux’un enfeksiyonlara normal insanlara nazaran daha açık hale gelmesini, nefes darlığı, kalp ve beyin problemleri yaşamasını tetikliyor.

Sangamo Therapeutics kliniği tarafında yürütülen araştırmanın parçası olan bu tedavi Madeux’un DNA’sını kesip eksik olan geni eklemeyi planlıyor. Ancak bu operasyon o kadar da kolay değil. Çünkü DNA’yı kestikten sonra açıp bir gen yerleştirecek ve ardından geri dikilecek. Operasyondan beklenen şey ise eklenen genin DNA’nın bir parçası haline gelmesi. Kliniğin başkanı Sandy Macrae operasyonda gerçekleşen olası bir hatanın kalıcı bir risk olacağını ifade ediyor.

Daha önce DNA’sına gen eklenen hastalarda başarı sağlanamamış ve hastalar kaybedilmişti. Düzenleme sırasında yapılan hatalar kansere neden olan genleri veya genomun diğer bölgelerini etkileyebiliyor. Daha önce 26 adet operasyon geçiren Madeux ise bu tedaviden oldukça umutlu.

Yöntemin başarılı olursa gen tedavisinde yeni bir sayfa açılmış olacak

DNA’nın belirli parçası çinko parmak nükleaz kullanılarak kesilecek ve kesilen parçanın yerine yeni gen yerleştirilecek. Böylece hücreye hastada eksik olan enzimi üretmesi yönünde yönlendirme yapılmış olacak. Bu düzenlemenin bir benzeri HIV hastalarının bağışıklık hücrelerini düzenlemek için kullanılmış ancak düzenleme hastanın vücudunda değil de laboratuvar ortamında yapılmıştı.

Madeux’a yapılacak tedavinin başarılı olabilmesi için vücudundaki karaciğer hücrelerinin yalnızca yüzde 1’inin yeni genlerle düzenlenmesi gerekiyor. Eğer bu tedavi olumlu sonuç verirse Madeux artık haftalık enzim infüzyonuna ihtiyaç duymayacak. Elbette hastalığının tamamen ortadan kalkacağını söylemek imkansız ancak hastalığın ilerlemesi engellenebilecek.

Madeux üzerinde yapılacak düzenleme ilk gen tedavi denenmesi değil. Ancak yöntemi diğerlerinden tamamen farklı. Örneğin Çin’de doktorlar agresif akciğer kanserine sahip bir hastadan bağışıklık hücrelerini alıp düzenlediler. Ardından hastalığı yenmesi için tekrar hücrelere enjekte ettiler. Bunun Madeux’un tedavisinden tek farklı yanı düzenlemenin hastanın vücudu dışında ve CRISPR adlı bir gen düzenleme aracı kullanılarak yapılmış olması. Madeux’un hastalığını tedavi için kullanılacak çinko parmak nükleazı CRISPR’dan daha eski bir yöntem olduğunu da belirtelim.

Bilim insanları uygulanan DNA düzenleme tedavisi başarılı olursa ilk bir ay içinde olumlu işaretleri görmeye başlayacaklarını dile getirdi. Düzenlemenin tamamen işe yarayıp yaramadığı ise 3 ay içerisinde anlaşılacak.

Yazar Hakkında

mm

Girişimcileri, şirketleri, yatırımcıları ve profesyonelleri bir araya getiren geniş bir ekosistem olan İTÜ Çekirdek, kimyadan elektroniğe, bilişimden biyogenetiğe tüm sektörlere açık bir girişimcilik merkezidir.

Yorum Yazın

E-posta hesabınız yayımlanmayacak. Gerekli alanlar * ile işaretlenmişlerdir

You may use these HTML tags and attributes: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <s> <strike> <strong>

Paylaşım
Kapat